))
Movement disorders and mRNA therapy in Arginosuccinic aciduria
Manage episode 398846665 series 3001064
A tartalmat a JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease biztosítja. Az összes podcast-tartalmat, beleértve az epizódokat, grafikákat és podcast-leírásokat, közvetlenül a JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease vagy a podcast platform partnere tölti fel és biztosítja. Ha úgy gondolja, hogy valaki az Ön engedélye nélkül használja fel a szerzői joggal védett művét, kövesse az itt leírt folyamatot https://hu.player.fm/legal.
Dr Sonam Gurung and Dr Julien Baruteau discuss movement disorders in Arginosuccinic aciduria and explain how recent work with mRNA therapy shows potential as a treatment in this condition. The incidence of movement disorder increases with age and contrasts with subtle and limited neuroimaging abnormalities in argininosuccinic aciduria Gurung et al https://doi.org/10.1002/jimd.12691 mRNA therapy corrects defective glutathione metabolism and restores ureagenesis in preclinical argininosuccinic aciduria Gurung et al https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adh1334
…
continue reading
189 epizódok
Megosztás
